百奥赛图：创新驱动，引领新药研发新征程
在全球生物医药领域，创新是推动行业进步的核心动力。百奥赛图（北京）医药科技股份有限公司（股票代码：02315.HK）作为一家创新技术驱动新药研发的国际性生物技术公司，正以其独特的技术优势和多元化的业务布局，致力于成为全球新药发源地。
百奥赛图基于底层基因编辑技术，自主研发了全人源抗体小鼠RenMice®平台，这一平台包括RenMab®、RenLite®、RenNano®、RenTCR - mimic®等，为全人治疗性单克隆抗体、双/多特异性抗体、双抗ADC、纳米抗体和类TCR抗体的发现提供了强大支持。公司正在推进“千鼠万抗TM”计划，对1000多个潜在可成药的靶点进行规模化药物开发，并已建立起超100万条全人抗体序列库，用于全球合作。截至2024年12月31日，百奥赛图已签署了约200项药物合作开发/授权/转让协议，与包括多家MNC在内的企业达成了50多个靶点项目RenMice®平台授权开发合作，多个临床阶段抗体分子也达成了对外授权合作。
百奥赛图的业务线丰富多样，涵盖了百奥动物业务线、千鼠万抗业务线等多个方面。
百奥动物业务线以“BioMice百奥动物”子品牌为依托，集创新动物模型研发制备、生产供应和实验服务为一体。拥有3500个独特基因编辑动物/细胞系模型，覆盖肿瘤、自免、代谢、心血管等多个疾病领域，包括重度免疫缺陷鼠B - NDG和系列鼠以及免疫系统人源化小鼠、靶点人源化小鼠、疾病模型鼠及基因敲除鼠等转基因小鼠。作为临床前CRO公司，结合优质的药理药效评价服务及转化医学服务平台，针对靶点类型、抗体亚型与作用机制，可订制个性化项目方案，提供具有广泛实验类型或数据分析结果的体内药效、PK/PD、生物标志物评估、Non - GLP毒理学评估、体外免疫细胞和细胞因子分析以及细胞功能测定等服务。为全球约900个合作伙伴完成了5300项药物评估项目，已支持了多项IND应用和临床试验。以高标准的3大动物中心为支撑，极大地满足了全球科学研究和药物开发的临床前CRO需求，助推生物医药创新产业的快速发展。
千鼠万抗业务线则聚焦于全人源抗体小鼠RenMice®平台的应用。该平台具有多方面优势，例如RenMab®小鼠实现了全抗体重链与轻链可变区的完整人源化，高度还原人体免疫反应，生成抗体的人源性强、免疫原性低，适用于临床开发；RenLite®基于共同轻链的小鼠平台，支持双特异性抗体（BsAb）开发，确保重轻链配对正确性，提升成药性；RenNano®基于仅重链抗体的全人源平台，适合开发纳米抗体和类TCR抗体，具备穿透力强、构象灵活等优势。每个靶点可获得数百种抗体克隆，覆盖不同表位与亲和力梯度，利于靶点机制研究和药物筛选。同时，该平台与高通量筛选、B细胞单细胞测序、AI抗体优化等下游流程高度集成，可直接对接临床前开发，抗体序列结构清晰、开发路径标准化，有利于快速推进IND申报。基于RenMice平台，百奥赛图已与7家全球TOP20药企建立抗体合作项目，累计280 + 合作协议，平台产生的抗体已进入多个临床开发阶段。
在人源化小鼠方面，百奥赛图拥有全球较大规模靶点人源化小鼠库，可以提供1100余种靶点基因人源化小鼠模型，及多种免疫系统人源化小鼠模型。这些模型广泛应用于药物靶点验证、作用机制研究、药效评价和药物安全性研究，已助力多个项目获得中国NMPA和美国FDA的IND批件。公司还提供配套的临床前服务，包括药效、PK/PD、生物标志物检测和早期毒理研究，是药企开展创新药开发的重要合作伙伴之一。
基因人源化小鼠方面，百奥赛图依托自主研发的高效基因编辑平台，已成功构建超过1100种靶点的基因人源化小鼠模型，覆盖肿瘤、自身免疫、代谢、神经系统疾病等多类高潜力适应症领域，适用于双抗、ADC、TCE、小核酸、小分子、PROTAC等前沿药物形式的体内评价与机制研究。公司还前瞻性布局多个热门靶点，构建了一系列高价值人源化模型，如CD3、HER2、TL1A、TSLP、GLP1R、TFR1等，通过广泛的人源化模型储备与持续更新能力，持续赋能全球合作伙伴在新药靶点筛选、功能验证与临床前评价等关键环节的研究，加速从“靶点验证”到“药效验证”的转化闭环。
免疫系统人源化小鼠方面，依托自主构建的重度免疫缺陷小鼠B - NDG®平台，百奥赛图开发出多款免疫系统人源化小鼠模型，包括huPBMC - B - NDG® mice、huHSC - B - NDG® mice、升级版如huHSC - B - NDG® hIL15 mice以及更高拟人度的huPBMC - B - NDG® MHC I/II DKO mice Plus等。这些模型通过精准植入人类免疫细胞或因子，实现对T细胞、B细胞、NK细胞、巨噬细胞等关键免疫成分的高度重建，可真实模拟人类免疫系统的功能与反应，广泛适用于肿瘤免疫治疗、T细胞或NK细胞疗法、免疫激动剂/抑制剂研究等，帮助合作伙伴加速前沿免疫疗法的转化落地。
百奥赛图在转基因小鼠方面也具有显著优势。依托自主构建的高效基因编辑平台，具备大规模、高通量构建转基因小鼠模型的能力，已累计成功开发上千种不同遗传修饰类型的小鼠模型，包括基因敲入（KI）、基因敲除（KO）、条件性敲除（cKO）、点突变、报告基因插入等多种形式，支持复杂、多靶点位点的精准编辑。其核心优势包括模型构建周期短、成功率高，技术路线成熟多样，遗传背景稳定、可扩展性强，高质量质控体系等。百奥赛图的转基因小鼠产品广泛应用于靶点发现、作用机制研究、疾病模型建立及药效学评估，尤其在肿瘤、自免、代谢、神经、感染等领域受到全球客户的高度认可。
作为临床前CRO公司，百奥赛图立足全球生物医药行业，创建“BioMice百奥动物”子品牌，专注于创新动物模型与临床前药效评估服务。其临床前CRO业务核心优势包括丰富且高质量的模型资源库，构建并持续扩展全球较大的动物模型资源库，拥有4390多个独特基因编辑模型（动物及细胞系），涵盖靶点人源化鼠、重度免疫缺陷鼠（B - NDG系列）、疾病模型鼠、基因敲除鼠等，模型覆盖多个疾病领域；完整的药理药效与转化医学服务体系，整合动物模型 + 实验服务平台，提供全链条、多类型研究服务；全球信赖的项目交付能力，已为约950家全球合作伙伴完成6350 + 项药物评估项目，支持多个IND申请与临床试验立项；高标准设施保障科研质量，拥有3大高标准动物中心，配备先进设施，确保实验的可重复性与数据可靠性，质量管理体系完善，支持全球GLP标准与伦理合规要求；多维度赋能药物创新，通过创新模型 + 多元服务 + 定制方案 + 全球交付，加速药物研发效率，助推客户提升临床前研发成功率。
百奥赛图的重度免疫缺陷鼠（B - NDG系列）也具备诸多核心优势。免疫缺陷程度较高，在现有的所有免疫缺陷模型中，B - NDG小鼠展现出较高水平的免疫缺陷程度，为人源细胞和组织的移植提供理想平台；更长寿命，实验窗口更广，相比传统的NOD - scid或NSG小鼠，B - NDG平均寿命延长至1.5年，显著延长实验观察周期；对人源细胞和组织几乎无排斥反应，具备极低的免疫排斥性，更适合开展人源化建模和移植实验；更高效构建CDX模型，在异种移植（CDX）模型建立中表现出更高成功率和肿瘤生长一致性，提升药效评估稳定性；无B细胞泄漏，彻底阻断B淋巴细胞的发育，确保模型的免疫系统缺陷更加纯净和可控；二代升级模型增强免疫系统重建能力，基于B - NDG开发出多种第二代免疫系统人源化模型，如huHSC - B - NDG hIL15等，进一步满足肿瘤免疫治疗等复杂前沿研究的需求。该系列模型广泛支持肿瘤免疫、细胞治疗等多种前沿疗法的临床前研究，成为全球科研机构和生物医药企业的重要选择。
百奥赛图凭借其创新的技术、丰富的业务布局和卓越的产品与服务，在全球生物医药领域正不断发挥着重要作用，有望为全球新药研发带来更多的突破和创新，为人类健康事业做出更大的贡献。
